推出一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品是一段充满挑战的旅程。这一过程不仅需要严谨的临床测试，还必须严格遵守安全和监管标准。在国内，尊龙凯时已经为超过百家新药研发企业提供了全面的支持和服务，助力他们成功提交IND和BLA（生物制品许可申请）。

多年来，我们了解到，提前为IND和BLA申请做好准备可以节省大量时间，减少新药研发企业与监管机构之间的多次沟通。因此，我们始终致力于支持多家新药开发企业在临床试验和药物上市各阶段的顺利推进，认为总结不同阶段的准备步骤将极大促进合作伙伴顺利完成临床申请与药品上市。

药物开发过程的开始是申请商业性研究性新药（IND），这使得新药开发者能够启动临床试验。IND申请需包含药物的配方、生产工艺及临床研究计划等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须提交如下文件：

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（Clinical Trials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

通常情况下，治疗药物开发者依赖关键材料的供应商来提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认有关的关键信息，以便纳入CMC部分。因此，优质的合作伙伴对于确保获得完整的CMC文件至关重要。在准备工作完成并提交后，监管机构将有30天的时间来审查IND申请，并有权要求提供额外的信息，回应首轮问题。根据公司的回应程度，IND申请可能会经历多轮问询，最后要么被批准，要么被临床搁置。申请审查的时间表完全由FDA控制。

当新药研发企业收集到足够的安全性和有效性证据后，将向监管机构提交许可申请，请求批准将生物制品正式商业化。在此过程中，支持CMC的关键信息通常只有原材料供应商能够提供，因此新药研发企业需要与原材料供应商/合作伙伴保持良好的沟通。这再次强调了优质供应合作企业在整个药物生产研发生命周期中的重要性。

许多监管机构已发布了指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估良好生产规范（GMP）控制。对于IND申请，通常所需信息的数量低于后续监管提交的预期水平。然而，在早期阶段，使用在临床和商业阶段中已成功应用的材料，可以极大降低延长监管审查时间的风险。BLA的合规性要求更为严格，需提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时依托母公司泉心泉意生命科学领域一站式供应链及高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿的先锋技术，为基因治疗、免疫细胞治疗、干细胞治疗等再生医学领域以及重组蛋白和抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。我们的服务涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用我们材料涉及的某种主文件，欢迎直接联系我们。我们的专业团队和合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。我们承诺在药物开发的每个阶段为您提供全方位的支持，确保您的疗法最终获批上市。